年年“国谈”都有它，人凝血因子制剂到底是个啥？

血友病早在18世纪就已经被医学界所发现和研究，当时仅仅认为它是一种原发性出血性疾病。一直到20世纪四五十年代，血友病才逐步被发现是由于凝血因子Ⅷ、Ⅸ等水平下降所导致的。为什么有的人会得血友病？该如何治疗呢？明天是世界血友病日，药娃就带大家一起走进血友病的世界，了解下这类疾病的诊治！

哪出了问题

凝血因子，顾名思义，主要负责的是人体血液的凝固。当人体缺乏相应的凝血因子会导致关节、肌肉和深部组织出血，也可导致胃肠道、泌尿道、中枢神经系统出血以及拔牙后出血不止等。若反复出血，不及时治疗可导致关节畸形和 (或) 假肿瘤形成，严重者可危及生命。凝血因子家族复杂得很，有凝血因子Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ、Ⅴ、Ⅶ、Ⅷ、Ⅸ、Ⅹ、Ⅺ、Ⅻ、ⅩⅢ等。其中，血友病正是由于凝血因子Ⅷ（血友病A）、Ⅸ（血友病B）以及凝血因子Ⅺ（血友病C，在德系犹太人中更常见）缺乏导致的。

凝血因子Ⅷ是一种主要在肝细胞中合成的糖蛋白，是血液中存在的分子量最大的凝血因子之一，可调节抗血友病球蛋白A、抗血友病因子A等；凝血因子Ⅸ是一种维生素K依赖的由肝脏合成的凝血因子，可调节抗血友病球蛋白B、抗血友病因子B、血友病因子Ⅸ或B等。

缺啥补啥

血友病该怎么治疗呢？答案就是咱老百姓说的缺啥补啥。目前治疗血友病主要采取凝血因子替代疗法。与上述凝血因子缺乏相对应的，注射用重组人凝血因子Ⅶa和人凝血因子Ⅸ就发挥了缺啥补啥的作用。针对不同类型的血友病患者，当体内缺乏相应的凝血因子时，即可对症使用相应的药物。

注射用重组人凝血因子Ⅶa主要用于：凝血因子Ⅷ或IX的抑制物>5个Bethesda单位(BU)的先天性血友病患者；对注射凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ，具有高记忆应答的先天性血友病患者；获得性血友病患者；先天性凝血因子Ⅶ(FⅦ)缺乏症患者等。而人凝血因子Ⅸ则特定用于凝血因子Ⅸ缺乏症(血友病B)患者的出血治疗。

血友病治疗早先药物价格高昂，为保证血友病患者的治疗用药，有关部门每年都会开展国家医保谈判（国谈），注射用重组人凝血因子Ⅶa近年已成为其中的常客，由此解决了血友病患者的用药可及性和可负担性。

使用注意

使用上述药物的血友病患者，一定要注意以下几点：

1. 药物要在2℃~8℃冰箱中冷藏保存，不能冷冻；

2. 使用时先将药物放置至室温后使用，不需剧烈摇晃均匀；

3. 避免频繁更换药品厂家，以保持药物治疗效果。

谨慎使用以下具有“抑制血小板聚集”或“防止血栓形成”作用的药物，如：

1. 解热镇痛药物：阿司匹林、布洛芬、吲哚美辛、双氯芬酸等；

2. 抗凝、溶栓药物：华法林、阿加曲班、比伐卢定、达比加群酯、利伐沙班、阿哌沙班等、阿司匹林、氯吡格雷、普拉格雷、替格瑞洛、阿昔单抗、替罗非班、西洛他唑等。

近年来，随着医学的发展，基因疗法也在不断被尝试，相信不久的将来，血友病有望实现彻底治愈！